Étude visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’un nouveau traitement chez l’homme par comparaison avec un traitement classique de référence ou un placebo. Un essai clinique se divise en 4 phases :

• la phase I  mesure la tolérance ainsi que l’assimilation du traitement par l’organisme chez un petit groupe de personnes en bonne santé. 
• la phase II permet de tester l’efficacité du traitement, déterminer la dose adéquate pour traiter la maladie : elle est réalisée sur un petit groupe de personnes atteintes de la pathologie ciblée.
• la phase III permet de confirmer à plus grande échelle les données de tolérance et d’efficacité du traitement. L’étude est réalisée sur un plus grand nombre personnes atteintes de la pathologie. Si l’efficacité du traitement est prouvée, une autorisation de mise sur le marché (AMM) sera demandée pour la commercialisation du traitement.
• la phase IV (phase de pharmacovigilance) est réalisée après l’obtention de l’AMM. Ces essais sont réalisés en conditions réelles d’utilisation du traitement. Ils permettent de faire un suivi sur le long terme du traitement.