Elle consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul gène). Dans le cas du VIH, plusieurs approches sont étudiées. L’une d’elles est de rendre les lymphocytes T CD4 des personnes infectés résistant au virus en introduisant une mutation au niveau du co-récepteur de surface CCR5 en effectuant une modification génétique des cellules hématopoïétiques.